小核酸行业深度：技术平台和适应症不断验证，迎来销售和临床密集兑现期

证券研究报告|行业深度 医药生物 行业评级 强于大市（维持评级） 2025年3月31日 小核酸行业深度：技术平台和适应症不断验证，迎 来销售和临床密集兑现期 证券分析师： 陈铁林 执业证书编号：S0210524080007 吴沛柯 执业证书编号：S0210524070003 请务必阅读报告末页的重要声明 华福证券 华福证券 投资要点 2 华福证券 华福证券 n 投资逻辑：我们认为2025年为小核酸药物投资重要年份：（1）递送平台GalNac非常成熟；（2）适应症有望进一步拓展；（3）小核酸药物催化密集。 n 技术突破——小核酸技术平台、发展逐步成熟：此前的递送系统如LNP，由于分子结构较大，可能引发免疫反应（炎症因子释放），且肝外靶向性差，生产 工艺复杂，成本较高，易发生安全性和肝肾毒性。2014年GalNac递送系统的出现促进了小核酸药物发展，GalNac具有高效肝脏靶向性，该递送系统通过较 低药物剂量即可实现长效性，因而毒性较小。Alnylam公司成功的将小核酸GalNac应用到多个疾病领域中，并取得了非凡的临床数据和商业化成果。 n 适应症突破——罕见病到慢病和其他更大疾病领域：（1）疾病领域拓展：最先 ...